臺灣試辦最快60天核准罕病藥；永笙、承寶解析細胞療法開發策略
發布日期：2025-09-01
原始連結：https://news.gbimonthly.com/tw/article/show.php?num=80060
撰文記者 吳培安 日期 2025-09-01
8月13日，由經濟部產業技術司指導、財團法人資訊工業策進會科技法律研究所舉行「先進醫療產品前瞻法制研討會」，第二場主題訂為「先進醫療藥品法制趨勢」。(攝影/張哲瑋)
8月13日，由經濟部產業技術司指導、財團法人資訊工業策進會科技法律研究所舉行「先進醫療產品前瞻法制研討會」，第二場主題為「先進醫療藥品法制趨勢」，由資策會科法所楊子平法律研究員，介紹上市審查機制、特殊認定等創新藥品加速上市的法制途徑；其後，由永笙生技董事長暨執行長李冬陽，以及承寶生技創辦人暨執行長官建村，分享各自在再生醫療產品開發的最新進展，並邀請到安侯建業法律事務所(KPMG)健康照護與生技產業服務團隊主持人蘇嘉瑞醫師擔任主持人，與三位與談人進一步討論再生醫療產品的臨床開發策略。
楊子平：解析臺美歐澳加速藥品審查法規 臺灣試辦最快60天核准罕病藥
資策會科技法律研究所楊子平分享美國、歐洲、澳洲、臺灣的創新藥品加速上市法制以及最新進展。在美國，優先審查可從300天縮短至180天，孤兒藥資格認定(ODD)有稅務減免與7年市場保護期，並有跨國共同審查(ORBIS)；此外，另有快速通道、突破性療法、再生醫療先進療法等特殊認定。
他指出，由於過去有些藥品在確認性試驗中表現不佳，近期美國將加強管理加速核准產品，FDA在2024年12月公告《嚴重疾病快速計畫─藥品和生物製劑加速核准》新指引草案，要求廠商在核准審查階段即需規劃並執行確認性試驗，還需建立定期審查機制。
另外，美國兒科罕見疾病優先審查憑證計畫有落日條款，雖經多次延續，但目前計畫於2024年12月20日落日，美國國會正審議《給小孩一個機會法案》(Give Kids a Chance Act)，希望能延續此機制。
歐盟的加速審查縮短至150天，孤兒藥保護期10年，另有附條件許可與優先藥物激勵計畫。楊子平指出，歐盟執委會在2023年4月提出一系列改革草案，來協商修改孤兒藥市場保護期，提議採用全球孤兒藥上市許可機制，同一孤兒藥若以另一適應症取得上市，不再分別計算市場保護期。
此外，針對具顯著醫療優勢的擴增新孤兒適應症，給予額外一年市場保護期，最多可申請兩個適應症；允許學名藥在非額外市場保護期剩餘2年時提前申請，以便保護期滿後立即上市。
澳洲則除優先與臨時核准外，可比海外監管機構制度能參考7國藥證，審查縮至120~175天，並參與ORBIS及多國聯審。
而臺灣，優先審查可縮短至240天，精簡審查需至少美歐日兩國藥證，特殊認定採「雙法」管理，罕病藥享10年保護期且健保給付，小兒/少數疾病藥可放寬要求並給予可轉售憑證。
資策會科技法律研究所楊子平。(攝影/張哲瑋)
楊子平指出，臺灣食藥署在2023年11月推出「已於醫藥先進國核准之罕見疾病藥品認定併查驗登記審查試辦方案」，將開放取得美歐日其中一國藥證的罕病藥品可簡化上市流程，將並行罕病認定與查驗登記，預期審查時間將從240天縮短至60天，此示範計畫為期三年至2026年底。
他表示，在經過資策會科法所研究團隊訪談與舉辦產業專家會議後，產業建議放寬精簡審查門檻、區分獎勵並增設保護期，建立跨國共同審查與完善再生醫療法規。
李冬陽：善用科學數據 說服FDA、加速創新療法應用
永笙細胞董事長暨執行長李冬陽分享臍帶血新藥REGENECYTE的臨床布局。他表示，永笙成立於1997年，總部設於加州，與多數以私存為主的臍帶血儲存公司不同，永笙自創立起便以公捐模式運作，是台灣唯一取得國際細胞治療學會(FACT)認證的臍帶血庫，目前永笙每年維持超過3.6~4萬袋的公捐臍帶血，得以讓臍帶血移植HLA基因配對成功率達95%。
在這些資源基礎下，永笙不僅將臍帶血應用於移植，也作為新藥研發、供應與服務的核心基礎。2024年，永笙取得臍帶血新藥許可，目前正在進行長新冠後遺症、急性缺血性腦中風的適應症研究。
永笙細胞董事長暨執行長李冬陽。(攝影/張哲瑋)
他也分享，永笙當初會選擇長新冠做為開發標的，源於臍帶血幹細胞具抗發炎特性，可抑制新冠後遺症的慢性發炎反應。2022年時，永笙就透過既有的移植數據與國際上的研究佐證，免去完整臨床一期，直接進行臨床二期試驗，後續也在僅有6位病人數據的中期分析下，即獲FDA頒發RMAT。
該適應症目前也在2024年完成臨床二期試驗收案並追蹤52週，永笙在今年3月已與FDA進行End-of-Phase 2會議，以科學數據說服樞紐三期試驗設計的方向與規劃，永笙也計畫將於今年第四季啟動臨床三期試驗。
他也分享永笙的商業布局，除了新藥開發，目前亦積極拓展API與細胞製造代工業務，以開啟更多商業化可能性。
官建村：承寶首攻罕見血癌AML啟美臨床 實體癌、體內CAR-T開發中
承寶生技創辦人暨執行長官建村表示，嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)是當前最受注目的細胞與基因治療(CGT)。目前全球共有將近2000項CAR-T臨床試驗正在進行，除了已經展現治癒效果的血癌領域，人們也關注將CAR-T應用在實體癌以及自體免疫疾病的潛力。
目前，承寶產品線中開發進度最快的CAR-T療法ARD103，已獲得美國FDA核准，進行復發/難治型急性骨髓性白血病(r/r AML)的臨床一/二期試驗，並已在今年6月完成首位病患收案(first-patient-in)，並獲得FDA孤兒藥資格認定。
官建村說明，急性骨髓性白血病是一種罕見血癌，雖然約有60%的病患在接受標準療程的化療後，可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因病人體內仍然會有殘留的腫瘤幹細胞(LSC)，且依年齡差異，約有40%~80%的病人會在治療後復發、後續治療效果極差。
對此，ARD103在設計上專一性靶向AML細胞上的CLL-1抗原，並結合承寶DashCAR®細胞技術平台，可在3天內生產出高品質CAR-T細胞，同時保留細胞的幹細胞源性(stemness)，讓CAR-T細胞在體內存續更久，期待藉此克服r/r AML的未滿足醫療需求。
承寶生技創辦人暨執行長官建村。(攝影/張哲瑋)
另外，針對實體腫瘤異質性及腫瘤微環境的挑戰，承寶也已經開發出鎖定三靶點的ARM202 (D2C7xCSSRCAR)，包含了腫瘤相關EGFR、腫瘤專一性EGFR突變vIII、細胞受壓偵測受體(CSSR)，目前在與美國杜克大學合作下，證明ARM202在腦癌、胰臟癌、胃癌動物模型實驗中可延長存活期，且可透過與細胞激素(cytokine)併用、進一步提升療效，目前正在準備提出臨床試驗申請。
最後，官建村也分享，科學界正嘗試開發透過單次注射經過編程的病毒載體、直接在患者體內生成CAR-T細胞，藉此省去體外細胞基因修飾繁複流程的體內CAR-T(in vivo CAR-T)，目前國際上已有Umoja、Capstan、Interius、EsoBiotec等多家公司投入，承寶也已經在動物實驗階段中，證實可在生物體內產生CAR-T細胞。
再生醫療開發經驗談：生技新創就是要比「速度」
綜合討論中，則由KPMG健康照護與生技產業服務團隊主持人蘇嘉瑞醫師主持，與三位講者聚焦於臺灣先進藥品法治現況與展望開啟對談。
楊子平分享，臺、美都設有針對兒科罕見疾病提供優先審查憑證，鼓勵藥商開發患者較少或需求較急的疾病療法，開發者可以據此做為開發策略，不一定需要親自開發到上市銷售，也可以在完成階段性開發後，轉移給更有資本的買家。
談及為何承寶優先選擇在美國做臨床試驗？官建村強調，對生技公司來說最重要的是速度，考量到ARD103的靶點較為新穎，而美國的環境有利於與國際大藥廠連結、法規監管態度較為開放。他也建議，生技公司不一定要直接做業者發起的臨床試驗，也可以考慮研究者發起試驗(IIT)，即使樣本數不大，盡快取得臨床療效數據也有助於獲得關注，特別是實體癌領域。
李冬陽也分享，永笙之所以在美國做長新冠的臨床試驗，其實是為未來抗衰老治療鋪路，特別是針對慢性疲勞症候群等潛在適應症的前置布局。雖然目前抗衰老尚未獲得明確適應症地位，但他仍看好未來在美國透過off-label使用的機會。
此外，與會者也討論到，過去各界曾對細胞治療的「一針治癒」願景有所期待，但現在發現仍有不少挑戰。例如，異體細胞療法可能面對人體潛在排斥問題，可能仍需多次給藥以確保療效，這也會影響到細胞療法的成本結構。
KPMG健康照護與生技產業服務團隊主持人蘇嘉瑞醫師。(攝影/張哲瑋)
(報導 / 吳培安、彭梓涵、李林璦)