【钻石生技投资分析室】专家观点／再生医学 帕金森氏症新解方

發布日期：2018-12-09

原始連結：https://www.diamondbiofund.com/tc/news_detail63_1.htm

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2018-12-09 22:54经济日报 蔡雅筑

上(11)月9日，干细胞再生医学领域再传佳音，由日本京都大学高桥淳教授所领军的研究团队以诱导性多功能干细胞（iPS细胞），治疗帕金森氏症的人体临床试验正式啟动。这是日本医药品医疗机器综合机构(PMDA)，继核准iPS细胞用于治疗老年黄斑部病变(AMD)与心臟衰竭患者后，今年7月再次通过的第三项核准案。

首位患者是一名55岁的男性帕金森氏症患者， 研究团队首先针对病人左半脑进行治疗，在患者左侧头盖骨钻了一个12毫米的孔洞，并将240万个由iPS细胞所衍生的“多巴胺前驱细胞”移植至左半脑的12个不同区域。研发团队预期，多巴胺前驱细胞植入后将变成多巴胺神经元，补足帕金森氏症患者所缺少的多巴胺，进而改善病患的震颤和运动功能障碍等症状。

由于试验中所使用的iPS细胞并非取自患者，虽免疫细胞难以进入大脑，但为确保手术的安全性与减少免疫系统的干扰，所有患者都将投以免疫抑制剂药物，根据观察，受试患者未有不良反应，之后将持续观察六个月，若患者状况良好，将再将疗程扩展至大脑右侧。此外，也会开始为其他六名帕金森氏症病人进行治疗。

iPS细胞是由日本京都大学山中伸弥教授于2006年所发表的技术，此技术将四个转录基因(oct3/4、sox2、c-myc与klf4)送入皮肤纤维母细胞，成功将其转化为iPS细胞。由于iPS细胞具有干细胞能力，可分化成不同组织与器官，却没有胚胎干细胞取得上的道德争议。因此山中伸弥教授也于2012年获得诺贝尔生理学与医学奖，而製作iPS细胞的四个基因也被称为“山中因子”。

以山中教授的研究为基础，日本政府投入高达1,100亿日圆来发展以干细胞为主的再生医疗研究，日本国会也于2014年制定“再生医疗推进法”。同年核准了第一个iPS细胞于AMD治疗的临床试验，待iPS细胞分化成视网膜色素上皮细胞层再行植入，患者至今适应状况与治癒效果良好。

成功经验引导下，今年京都大学更大举将iPS细胞适应症扩大至心臟衰竭与帕金森氏症患者。其中帕金森氏症为中枢神经退化疾病，目前无药可治。具有干细胞功能的iPS细胞，在学理上是有机会能修补神经缺损。一旦成功，不仅是再生医学的巨大进展，更可能为其他中枢神经系统退化病症，如阿兹海默或老人痴呆等带来曙光。

根据知名分析机构Technavio今年所出具的报告，2018到2022年间，再生医学的全球市场将预计会有18.96%的年均高成长，而到2021年，市场价值更将高达387亿美元。许多信息也显示，全球各国在此领域的发展，脚步越来越快。

今年1月，美国FDA核准了由梅奥医学中心(Mayo Clinic)所研製的自动化生物反应器，此仪器能够在短时间内稳定产出数十亿个高品质干细胞，生产干细胞质量俱佳，可供商业化。另，美国国防高等研究计画署(DARPA)也计画在今年投入1,500万美元，补助八个研究机构，积极投入各类再生研究计画。

中国大陆早在2005年就创办了组织工程国家工程研究中心，而其第一年的研究经费就高达2.5亿美元。近年，大陆药企九芝堂所成立的九芝堂美科已成为中国干细胞的龙头企业。今年9月，九芝堂美科更投资美国Stemedica细胞技术公司7,000万美元，以引进技术平排，三到五年内国际cGMP标准商业级干细胞生产基地。

在台湾方面，再生医学是国家“5+2产业创新计划”中“生医产业创新推动方案”的发展重点。科技部、卫福部与经济部，去年宣布将投入4亿元资金成立“再生医学科技发展计画”。卫福部今年也为其未来产品铺路，拟定“再生医疗製剂管理条例草案”。干细胞与再生医学潜力无穷，各国无不寄予厚望。而究竟其极限何在，又能为人类带来多少惊喜，我们且拭目以待。

（作者是钻石生技投资研究员）