【钻石生技投资分析室】专家观点／生医界四突破 引爆新革命
经济日报 钻石生技投资 萧琬锜提供
2017年是全球生技医药医界深具意义的一年，四大项影响深远的重要突破出现，包括“肠道菌相与疾病”、“癌症免疫疗法”、“核酸相关药物及疗法”以及“干细胞治疗”。这四大方向在未来几年将为医药领域带来革命性的变化。
“肠道菌相与疾病”可说是去年最亮眼的重点，国际指标期刊《Nature》一年内针对肠道菌相，就发表超过40篇的重量级论文。这些研究为肠道微生物如何广泛影响人体消化代谢、免疫调节、内分泌调控及神经系统，提供了坚实的科学佐证。同时也指引阿兹海默等难治疾病的治疗方向。
首先，去年初来自瑞典隆德大学的团队研究指出，肠道菌会影响脑部免疫细胞活性及阿兹海默症的进程。宾州大学的团队在《Nature》证实肠道菌能导致脑部血管瘤的生成。《Nature Medicine》的一篇研究也揭露中国肥胖人口与特定肠道菌相与细菌代谢物相关。美国NIH也在《Cell》上发表，肠道菌帮助小鼠对抗流感病毒与大肠癌的侵袭，而11月《Science》同日两篇论文更证实人体肠道菌相可以调控宿主免疫，大幅加强肿瘤免疫检查点疗法的疗效。
肠道菌与宿主健康，牵涉层面既广且深，可以预期，未来肠道菌医药产业将会是全球兵家必争之地，其市场潜力更是难以估计，单就美国减重相关就有超过600亿美元的市场潜力。
“癌症免疫疗法”领域目前已有六个免疫检查点药物被美国FDA核准上市，包括特定皮肤癌、肺癌、膀胱癌、肾癌、淋巴癌及头颈癌等超过七种不同适应症。
此外，诺华(Novartis)的Kymriah，也是全球第一个免疫细胞疗法(CAR-T)，于去年8月被美国FDA核准上市，而第二个CAR-T药物，吉利(Gilead Science)的Yescarta也紧接着在10月获准。
有鑑于免疫检查点药物市场的快速扩张，及CAR-T疗法对血液肿瘤的极高治癒率，FiercePharma与EvaluatePharma公司分别对免疫检查点与CAR-T疗法做出预测，认为这两种疗法在2020年，市场规模将分别到达130亿及150亿美元。
“核酸相关药物及疗法”在去年史上第一个RNAi药物崭露头角，Alynlam公司的Patisiran于9月被美国FDA认可为突破性疗法，预计2018年初将顺利上市，估计将为Alynlam公司带来每年10亿美元营收。同时艾欧尼斯製药 (Ionis Pharmaceuticals) 的反义RNA新药(antisense RNA)- Inotersen，由于三期临床试验表现亮眼，也已于11月向FDA提出上市申请。Spark Therapeutics 所研发的基因治疗药物Luxturna，更在12月被FDA核准上市，成为首例核准的基因治疗药物。
国际重量级期刊不约而同发表多篇文章，说明人类医疗已从细胞外走近细胞内，从蛋白质转向了RNA与DNA，未来疾病治疗，知名分析机构Kalorama Information更预测核酸药物潜在市场超过2,100亿美元。
“干细胞治疗”受各界追捧，干细胞三字更是魅力无穷。去年美国International Stem Cell公司，运用胚胎干细胞所分化之神经干细胞治疗帕金森氏症治疗获得突破进展，大幅降低患者失能时间达24%。Asterias Biotherapeutics公司也在2017国际干细胞年会公布，其干细胞疗法AST-OPC1，成功改善50%脊椎损伤病人运动功能。英国研究更运用自体脂肪干细胞治疗糖尿病足部溃疡，成功缩短80%伤口癒合时间。《Nature》更在11月发表了全球首例，利用干细胞重生一位小男童的全身皮肤组织。
有鑑于干细胞科技进展的快速，须尽快制定合适的标准化规范，美FDA局长Scott Gottlieb于11月发表声明将公布新的干细胞治疗规范，而中国脚步更快，相隔几日随即公布“干细胞通用要求”，将干细胞领域操作细节统一规范，根据Technavio公司预测全球干细胞治疗市场于2017年至2021年期间将有高达23.27%的年均复合成长率，潜在市场规模超过千亿美元。
展望未来，生技医药市场的变化与药物的演进将会愈来愈快，台湾须尽快制订足以因应未来变化的新药法规及可落实且具前瞻性的产业发展政策，整合国内的资金、人才与技术，带领台湾再创下一个产业高峰。如仍流于两兆双星般的口号，我们很可能错失下一个黄金十年的机会。
（作者是钻石生技投资分析室萧琬锜分析师）