【钻石生技投资分析室】专家观点／发展干细胞产业链 接轨国际

發布日期：2017-12-04

原始連結：https://www.diamondbiofund.com/tc/news_detail141_1.htm

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经济日报 钻石生技投资 陈菀均提供

上（11）月16日美国食品药物管理局（FDA）为了鼓励创新，刺激产业发展新型细胞疗法，FDA局长Scott Gottlieb亲自对再生医学发表声明指出，新型细胞疗法这个领域的相关技术，虽然尚处于发展初期，但未来对患者将可能是最具有改善效果治疗。

FDA对待细胞疗法态度的转变，与哈佛大学知名生物学家George Q. Daley医师的看法遥相呼应， Daley说若20世纪是药物治疗的时代，那21世纪将会是细胞治疗时代。

近年来，细胞治疗史无前例连续四年获得诺贝尔医学奖肯定，其创新与重要性，不言可喻。

美国International Stem Cell公司刚于上月公布，运用胚胎干细胞所分化之神经干细胞，进行帕金森氏症治疗的临床试验结果，显示整体患者失能时间大幅降低24%，且所有患者情绪及认知能力皆获得明显改善。无独有偶，自然(Nature)期刊也发表了一名因遗传疾病而丧失大部分皮肤的叙利亚难民，在接受干细胞治疗后成功重建其整个皮肤。而近期，在科学转译医学杂誌所发表的研究更发现，只要5%的血液干细胞即能重生整个免疫系统。成果丰硕、潜力可期。

干细胞治疗属于再生医疗的一环，1968年Richard A. Gatti医师首次利用骨髓移植造血干细胞以治疗先天性免疫缺陷症，此后干细胞更被广泛运用于更多样的血液疾病治疗。其机制主要是因为干细胞可自我更新及分化出各种特定细胞，以达到治疗各种疾病的目的。干细胞主要可分成成体干细胞、胚胎干细胞及诱导性多功能干细胞等三种。

传统研究大多运用成体干细胞进行细胞修復，在心臟衰竭或心肌梗塞的病人给予干细胞治疗将可改善心臟功能，减少心肌梗塞范围，而中枢神经系统疾病干细胞也被认为是阿兹海默症以及帕金森氏症的治疗希望。

目前干细胞相关概念股在美国纳斯达克市值已高达300亿美元。权威研究机构Technavio于今年9月发布之研究报告说，由于干细胞存储技术之进步、捐赠者的成长、再加上相关自动化细胞处理设备及细胞治疗产品之成长，全球干细胞治疗市场于2017年至2021年期间将有高达23.27%的年均复合成长率，潜在市场规模超过千亿美元。

不过，干细胞治疗技术的标准化，仍有待克服。

欧洲医药品管理局(EMA)所核准的八个干细胞治疗产品，其中有三个产品（MACI、Provenge及Chondrocelect）分别在近几年陆续下市，深究其原因皆由于产品製造所产生的问题。这显示干细胞产品的生产製造与品质监测，将严重影响干细胞治疗的成功商化可能性。

上个月中国干细胞生物学分会也紧跟美国FDA，发布中国第一个《干细胞通用要求》，《要求》主要是为了将干细胞相关各操作细项标准化以利于未来干细胞研究及产业的发展。中国对于干细胞产业发展的决心与成果，令人敬重。

目前欧洲，日本，韩国以及加拿大皆有干细胞相关产品，其中由加拿大Osiris Therapeutics公司所开发之Prochymal，更是第一个被FDA所核准的干细胞治疗商品，主要用于治疗第一型糖尿病患者。

台湾针对细胞治疗，虽于2014年及2015年，卫生福利部就分别公告了《人类细胞治疗产品临床试验申请作业与审查基准》、《人类细胞治疗产品查验登记审查基准》及《人类细胞治疗产品捐赠者合适性判定基准》。且去年有条件开放免疫细胞治疗，针对无药可医的癌症末期患者，即俗称的恩慈条款。

今年7月又公告了《细胞及基因治疗产品管理法草案》，且明定细胞治疗产品临床试验申请需有试验送件前谘询。然而对于干细胞生产却仍无一通用标准，目前台湾所有干细胞相关产品都仍在临床试验阶段，其试验数已占细胞治疗总数的34%。

在面对如此发展快速的技术与国际激烈的竞争，以及美中两国皆在此时发布相关规范下，台湾法规面更应该加紧脚步跟上国际的脉动，尽快提出符合国际标准之规范以带动国内干细胞产业链的发展。

（作者是钻石生技投资分析室陈菀均分析师）