【钻石生技投资分析室】专家观点／细胞疗法迈向黄金时代

發布日期：2018-12-23

原始連結：https://www.diamondbiofund.com/tc/news_detail61_1.htm

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2018-12-23 23:11经济日报 许志宏

细胞、再生疗法对困难疾病带来新契机，也迎来黄金时代，其中，干细胞疗法被视为棘手的中枢神经系统(CNS)疾病最有希望的突破疗法，专门发展脐带血干细胞保存与治疗的美国永生生技(StemCyte)，利用其专利的脐带血干细胞进行脊髓损伤(Spinal cord injuries)新药的开发，在上周六通过美国FDA二期临床试验许可，为长期瘫卧在床的脊髓损伤患者，带来一线曙光。

今年9月，美国Rutgers大学的团队也成功开发出全球首例，用于干细胞治疗的微型可生物降解支架，并将成果发表于Nature Communications。未来将可增强干细胞移植及药物输送，有助于治疗脊髓损伤、阿尔茨海默氏症、帕金森氏症，老化脑退化和创伤性脑损伤等各类疾病。

根据欧美流行病学统计，脊髓损伤的发生率约为总人口数的千分之一，若依此估算，台湾地区脊髓损伤人数至少超过23,000人以上，每年约新增1,000~1,200名之案例，且以20岁到29岁的车祸事故发生率最高。脊髓损伤约有20~30%的患者会出现显着忧郁症状，不仅是对患者本身的长期影响，更将是整个家庭的巨大衝击。以美国地区而言，管理患者病情的终身成本上看300万美元，因此长期是世界各国亟欲解决的未被满足医疗需求。

细胞治疗的基本原理，就是将自体（autologous）细胞，或异体（allogeneic）细胞，经过体外培养或加工程序等之后，再将这些处理过的细胞引进患者体内使用，以达到治疗或预防疾病之目的。近来，由于生物技术的快速发展，细胞培养、加工及保存等技术已逐渐成熟，更使得市场快速扩张。据统计全球已有近900家生技公司和药厂投入细胞治疗等再生医疗的研发和生产相关产品，更有近1,000件在1~3期的临床试验在进行。

同样受惠于FDA药物审批的加速，以及科学的进步，改进部分疾病的治疗方式。今年美国资本市场生技类股的IPO近乎是井喷式的成长，创下歷史新高纪录。根据IPO研究机构Renaissance Capital的数据显示，今年已有58家生技公司进行IPO，募资的金额超过63亿美元，这金额远超过2016年和2017年两个年度的总和，且生技类股佔IPO总量更上升至30％，亦高于去年同期的23％。

其中，在美国规模最大且最受市场瞩目的生技IPO案，便是Moderna Therapeutics(MRNA)在本(12)月初募得6.04亿美元，以及Allogene Therapeutics Inc. (ALLO)在10月3.24亿美元，这两家与细胞疗法相关的生技公司就募集了近10亿美元。

另一家主打传讯核糖核酸(mRNA)疗法的生物科技公司Moderna，成立才八年，现有21个研发项目，其中10个进入临床开发阶段。且没有任何药物上市，进度最快的心臟衰竭局部再生疗法药物AZD8601，目前也才在二期临床试验阶段，估值高达70亿美元的生物科技独角兽。受市场青睐原因在于其全新的细胞治疗药物开发平台。

今年10月于那斯达克IPO的生技公司Allogene，率先开发可异体移植的CAR-T技术(AlloCAR T)，这与目前已获USFDA批准的两项CAR-T产品，Novartis的Kymriah (tisagenlecleucel)和Gilead Sciences的Yescarta (Axicabtagene ciloleucel)的自体移植技术有着截然的不同，若异体移植的CAR-T能开发成功，未来有望大幅缩短目前复杂且昂贵的治疗程序，且将成为更具商业规模的癌症治疗方式。

台湾在今年9月初由卫福部修订“特定医疗技术检查检验医疗仪器施行或使用管理办法”相关条文，开放六大项细胞治疗项目，未来，有意抢攻该领域商机的生技公司，将可协同医疗院所合作，申请特定治疗项目，由医院为患者治疗，双方再一协议拆分费用。患者也不用再为此远赴海外求医；细胞治疗正式上路，也让台湾相关的生技产业有发展空间并跟国际接轨，共同打造崭新的黄金时代。（作者是钻石生技投资研究员）