【钻石生技投资分析室】专家观点／美检讨孤儿药 台厂快应变
经济日报 钻石生技投资分析室提供
孤儿药市场过去两个星期在美国掀起了一场大风波，引起美国国会的高度关注，要求相关单位重新检视“孤儿药法规的适当性”，若未来法规对孤儿药发展的利多减缓，将衝击到部分台厂与国际大厂合作或授权的谈判策略。
上个月，美国药厂马拉松製药（Marathon Pharmaceuticals）宣布，将旗下用于治疗杜显氏肌肉萎缩症的产品Emflaza，售价订定为每年8.9万美元，这个药才在2月刚获美国FDA以孤儿药资格审核通过，并取得上市许可证；有趣的是，此药物已在其他多国上市，而一年的药价约为1,000元美元，双方价差将近80倍。
但由于孤儿药法令保护，药商在美国拥有七年独卖期，因此上述案例天壤差距的药品价格，其实并不须因为市场竞争而有所调整，不过，马拉松製药已在各方的讨伐声下，决定暂缓药物的上市时间。
然而，孤儿药条款的争议已经引起政府官员的注意，八位民主党参议员要求药厂揭露商品该发与销售的细节，包含临床研发成本及在独卖期间的预期获利，而三位共和党参议员则要求美国政府责任局（government accountability office）全面检视过去孤儿药的审核情况，以及为维持立法初衷，此一法规是否有修改之需要。国会要求，此次检视必须将病人的声音纳入调查范围。
上述案件其实是“压倒骆驼的最后一根稻草”，今年1月Kaiser Health News（美国非营利组织新闻组织） 已针对药厂是否滥用孤儿药法令的议题，提出警示。报告中指出，许多大药厂利用政府所给予孤儿药的优惠，将市场上非孤儿药的药品多次扩大应用在不同罕病上，以获得政府所提供的福利及增加药物在市场上的独占性。据统计，只有约六成五的孤儿药物，是用于治疗单一罕病，另有约有一成五的孤儿药，是先以“非孤儿的身分”进入市场。
仔细检视，去年全球排行最佳畅销药品的前十名，便有七个药品也同样享用孤儿药的鼓励与优惠原则。最近，因为伪药而在台湾声名大噪的降血脂药冠脂妥（Crestor），为2016年健保给付药物申报金额的第一名，台湾一年光在此药物上的花费就超过23亿元，但其却也享有孤儿药的奖励，各界质疑，孤儿药条款立法的原意，是否已遭到扭曲。
孤儿药资格在生技界被视为进入市场的入场券，在法规的优惠条件下，可以有效降低研发成本，因此，以孤儿药进入市场再扩大适应症的方式，被许多中小型药厂视为药物开发的捷径。近年来，台厂便有多个药品成功取得美国孤儿药资格，对于台厂而言，在资源有限的情况下，孤儿药的开发，确是一个与国际药厂策略联盟的筹码。
市场预估，孤儿药占全球专利药营收将从2000年的6%上涨至2020的21%，约为2,000亿美元的市场，因此孤儿药市场背后潜在的庞大商业利益，早已吸引了各大厂商的兴趣。五年前，赛诺菲收购健讚，就是看上他的罕病药物开发能力。但需要担心的是，若美国紧缩孤儿药市场的利多，势必将影响国际大厂对孤儿药的投资兴趣，打乱部分台湾药厂在国际市场的布局。
值得庆幸的是，政府对药厂在孤儿药开发上给予奖励，还是被大部分人认为是需要而正面的。美国总统川普上个月在国会演说中，更讚扬了孤儿药快速审核机制，因此，未来的法规修改，若不针对初次申请药证的孤儿药物，则对于台湾的衝击会相对减少。
（本文是钻石生技投资分析室提供，记者黄文奇整理）