【钻石生技投资分析室】专家观点／脂肪肝药物 业界新蓝海
经济日报 钻石生技投资许志宏提供
台湾新药公司研发中脂肪肝（NASH）新药SNP-610，上周同步获得美国FDA及台湾TFDA核准进行第二期临床试验，这也是台湾第一个脂肪肝新药国际临床许可， 在这个每年需求高达400亿美金的大药厂竞技场，取得一张珍贵参赛权。
据GlobalData今年5月的报告预测，包括美国，欧盟五大国家（5EU：法国，德国，义大利，西班牙和英国）和日本的NASH市场，在未来十年的复合年增长率（CAGR）高达45％。其中美国和日本市场更高达48.1％和50.7％。根据德意志银行及EvaluatePharma的预测，全球NASH药物的市场规模在2025年上看350亿~400亿美元，这还不包括高达千亿美元以上的保健市场需求。
国际大药厂Novartis上（5）月宣布，将加强与Conatus公司在NASH药物的开发合作，除了去年12月已支付Conatus公司5,000万美元的权利前金外，再加码2200万美金，以获得该公司于进入临床二期研究的药物完整授权。未来Novartis还将承担正在进行的临床二期研究一半费用以及整个临床三期的研究费用。
美国Allergan大药厂也开始积极多方布局NASH新药开发，除了支付5,000万美元权利金向Akarna Therapeutics公司技转新药外；去年9月再以每股28.35美元的前金及未来每股49.84美元的研发、注册及商业里程碑权利金，合计总价约16.95亿美元钜资收购Tobira Therapeutics，以获得两项治疗NASH的研发中新药。另一家製药巨擘Gilead今年初亦宣布NASH是其2017年的重点研发项目。
美国加州的Cirius Therapeutics公司正在进行以胰岛素增敏剂MSDC-0602K治疗非酒精性脂肪肝炎（NASH）的临床二期研究，今年第2季初刚完成4,000万美元的A轮融资，领投的有Frazier Healthcare Partners和Novo A/S等知名机构。Cirius预计最快要到2019年才会公布临床疗效。
从这些案例可见，国际大药厂对于NASH新药，是以至少5,000万美金的高额前金作为授权的基本门槛，而这些药物都还处在刚进入二期研究的阶段。包括Cirius距离IPO尚远的A轮融资，都能让知名生技创投及私募基金加入，NASH虽不是一般大众所熟知的癌症类重症，但显然可见，它的魅力较诸癌症毫不逊色。
现代人三高症状（高血脂、高血糖、高血压）及肥胖等现代文明病频频上身，多因不当的饮食习惯及运动量不足等因素所导致，就连人体负责代谢最重要的器官之一的“肝臟”，也饱受“脂肪肝”的侵害。而且即便没有酗酒习惯，亦有可能会有脂肪肝的发生，称为非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD）。非酒精性脂肪肝疾病现在已经是全球性的慢性疾病，根据统计美国大约有2%~5%的人是NASH患者，一些流行病学家甚至认为美国的NASH患病率最高甚至可能高达17%。目前已是美国肝移植的第二大病因，预计在2020年将会成为美国肝移植的第一大病因。
虽然统计上西方国家的盛行率比较高，但亚洲地区由于饮食及生活习惯的改变，NASH病人亦有逐年增加的趋势。脂肪肝过去被认为是良性可逆的疾病，因此受重视程度较低，但近年来研究发现，脂肪肝可能伴有纤维化，也可能进一步的演变成危及生命的肝炎、肝硬化，甚至是肝细胞癌。面对这么庞大的病患族群，有趣的是，截至目前为止全球各国尚未批准任何用于治疗NASH的有效药物。
根据IMS Health的统计，全球有超过500家药厂正在研发将近600种末期癌症的临床中新药，而FDA于2015年核准上市的45件新药中，也以癌症用药15件占比最高。显见虽然癌症用药市场大，但所面临的市场竞争亦高度激烈。反而NASH市场逐年持续扩大，全球市场却是无药可以供应，谁能捷足先登，早一步研发出最好的新药，谁就能独占这片浩瀚的蓝海，成为全球製药界的宠儿，台湾加油。
（作者是钻石生技投资分析室许志宏分析师）