台灣唯一！永笙RegeneCyte獲FDA再生醫療先進療法資格
2024-09-30 06:47工商時報 杜蕙蓉
永笙（StemCyte）30日宣布，臍帶血細胞新藥RegeneCyte，正式獲得美國FDA授予再生醫療先進療法（RMAT）資格，是台灣唯一一家獲得該資格認證的細胞治療公司，突顯其在治療長新冠症候群患者中的突破性潛力。該新藥已完成二期臨床收案，將於近期解盲。
執行長李冬陽表示，RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation）授予的核心目標在加速再生醫療產品的開發與審查。這些產品需展現出具治療、逆轉或治癒嚴重疾病的潛力，並解決現存的醫療缺口。
獲得RMAT資格的藥物具備快速審查（Fast Track）及突破性治療（Breakthrough Therapy）的特點，能顯著加速開發進程，除接受FDA深入溝通與輔導，最重要的是在藥證申請（BLA）時享有加速核准與優先審查的機會。
根據FDA數據，截至2024年6月，FDA已收到全球279件RMAT申請，過去通過的案件包含FDA已核准上市的CAR-T治療產品Kymriah、Abecma、Breyanzi等。
李冬陽表示，長新冠症候群是新冠肺炎（COVID-19）的嚴重後遺症，目前全球仍無有效治療方法。美國FDA基於永笙二期臨床試驗首批接受RegeneCyte治療患者的臨床數據，授予此RMAT資格。證實RegeneCyte在滿足長新冠症候群之醫療需求上的潛力，也象徵此革命性療法在快速發展及進入市場前的重大里程碑。
永笙在美國啟動RegeneCyte的 二期臨床試驗，僅耗時8個月即完成所有病患收案，預計此臨床試驗將於近期解盲。
值得強調的是，RegeneCyte是全球首例獲得FDA核准二期臨床試驗用以治療長新冠症候群的臍帶血細胞療法，永笙也將依循FDA的建議，推進三期臨床試驗規劃，為未來的新適應症申請鋪路。
此外，RegeneCyte針對造血系統疾病、免疫系統疾病及先天代謝性疾病的藥證（BLA）申請也已進入最後階段，預計將在今年底前取得FDA上市許可。