【钻石生技投资分析室】专家观点／基因疗法掀起药业大变革

發布日期：2019-07-28

原始連結：https://www.diamondbiofund.com/tc/news_detail44_1.htm

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2019-07-28 23:08经济日报 陈菀均

基因疗法大热潮来临。今年5月24日，诺华（Novartis）的脊髓性肌肉萎缩症新药ZOLGENSMA，被美国FDA核准上市，210万美元的定价震撼市场，一举成为史上最贵药物。三周后，另一基因治疗药企Bluebird Bio宣布，旗下治疗β地中海贫血新药-ZYNTEGLO，获欧盟委员会的有条件上市许可，定价为180万美元，接连惊人的高价，背后代表一场药业变革正在展开。

全球第一个基因治疗药物，是由荷兰UniQure公司为脂蛋白脂肪缺乏症（LPLD）所研发的Glybera。但Glybera在2012年欧盟核准上市后，却因百万美元的高价而乏人问津，最终自行下市。因此2018年初，Spark Therapeutics的基因治疗药物LUXTURNA，被美国FDA核准进入市场时，市场普遍认为LUXTURNA的85万美元定价过高。但2月，罗氏大药厂（Roche）就以行动说明世界局势已然转变，43亿美元併购案让Spark公司股价由前日收盘的51.56美元，暴涨137%，来到113.48美元。

罗氏不是唯一大行动的国际药厂，早在去年4月，诺华就以87亿美元收购了罕病基因治疗公司Avexis，上述ZOLGENSMA就是藉此交易案所购得的产品。

今年2月艾伯维(AbbVie)与Voyager Therapeutics达成15亿美元的协议，共同开发帕金森氏症的基因疗法。3月，渤建(Biogen)以8.77亿美元收购眼疾基因治疗公司Nightstar，辉瑞(Pifzer)则是投资4,500万美元于肝病基因治疗公司Vivet Therapeutics。种种迹象显示，过去高价与接受度的疑虑，没有影响大药厂对基因治疗的信心。

今年Spark Therapeutics所公布的财报显示，LUXTURNA的首年销售优于预期，达2,700万美元。这项针对莱伯氏先天性黑蒙症（LCA）所开发的基因治疗药物，根据2019年EvaluatePharma的统计报告预测，开发成本约在3亿美元。美国约有2000名LCA病患，每年新增病例为10-20名，因此十年内，单美国LUXTURNA就有近22亿美元的潜在市场。

一段在LUXTURNA网站上的讯息：“我们提供一站式服务，帮助你了解保险支付范围与联络需要的资金协助”，这暗示保险与金融贷款才是高价基因治疗最主要的买单者。诺华公司首席运行官Vas Narasimhan也表示，诺华计画与保险公司签订合同并进入医保市场，预计在获得批准后的第一个月达到30％的保险覆盖率，但事情显然还充满变数。今年7月3日，美国知名分析机构Bernstein就对诺华ZOLGENSMA的定价提出质疑，其中美国前30大的保险公司已有11家表态，其余十家都已明确拒绝。但18日，美国最大的保险公司联合健康保险（UnitedHealthcare）出现转圜，推翻先前决定，改同意为ZOLGENSMA提供支付。有趣的转折，值得观察。

除为病患寻找金援外，诺华与Bluebird亦不约而同，提供五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担。诺华甚至承诺，五年内治疗无效或病患死亡，愿意提供全额退款。

这两家製药巨擘也为旗下产品高额定价提出解释。诺华指出Biogen的SPINRAZA第一年就高达75万美元，第二年起虽降为37.5万美元，但以SMA患者成长至10岁计算，治疗费用高达400万美元。ZOLGENSMA是“一劳永逸”的基因疗法，经济效益远超SPINRAZA。Bluebird运行长Nick Leschly则表示，ZYNTEGLO可终生改善患者生活质量和延长寿命，减少频繁输血和相关医疗行为，实际价值远超其售价。

价格合理性将由未来的市场决定，但可以肯定的是，基因治疗正迎向药物发展的大爆发期。前FDA局长Scott Gottlieb曾于去年表示FDA将在2022年前，核准40种基因疗法进入市场。根据今年5月，GEN发布的统计报告，截至2019第1季，基因治疗的临床案件累计已高达372件，比2018年同期增长17%，其中临床三期的药物占9%达32件。

时代潮流转变快速，首发上市短短一年，基因疗法已接连刷新单一药物的价格纪录。相关医疗、保险与金融制度也随之改变。医药产业正站在一个歷史转捩点上，未来市场对基因治疗的价格包容度有多高，有多少药物会被基因治疗取代，基因治疗商品的削价竞争何时会发生，都值得密切注意。

（作者是钻石生技投资研究室研究员）