【钻石生技投资分析室】专家观点／基因疗法时代 法规快跟上

發布日期：2017-11-06

原始連結：https://www.diamondbiofund.com/tc/news_detail145_1.htm

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经济日报 钻石生技投资 江建豪提供

今年10月中旬美国FDA的外部谘询委员会以16：0的票数全数通过，建议核准Spark Therapeutics公司对莱伯氏先天性黑蒙症所开发的基因疗法—Luxturna上市，并认为这项基因疗法的疗效，远超过其潜在风险。Spark Therapeutics公司股价今年大涨超过六成，宣示了基因疗法的时代正式揭开序幕。

FDA的外部谘询委员会对Luxturna的支持，主要来自于它对LCA的显着疗效，LCA是一种遗传视网膜病变疾病，RPE65基因缺陷的病人，出生后一年内就会发病造成视觉讯号无法传送到大脑。

Spark Therapeutics利用病毒载体将RPE65的正常基因注射到患者视网膜内，以恢復患者视觉与感光能力。临床有高达93%的受试者，接受Luxturna基因疗法后视力明显改善。如无意外，Luxturna应该很快会获得美国FDA正式批准，而这将是FDA所核准，第一个针对人类遗传疾病进行基因矫正的疗法。

华尔街知名投资机构纷纷开始建议投资人关注基因治疗公司，资本市场已准备好迎接这个划时代疗法的到来。

其实，基因疗法的概念早在1960年代就已萌芽，但许多尝试都以失败收场。随着80年代聚合酶连锁反应 (PCR)、DNA重组和病毒载体技术的发展，基因疗法也逐渐成熟，于1990年，治疗“严重复合型免疫缺乏症(ADA-SCID)”有了首例成功，尔后基因疗法的临床试验如雨后春笋般地出现。

然而1999年，一位参与了美国宾州大学基因治疗计画的18岁美国男孩Jesse Gelsinger，在接受治疗四天后就因多重器官衰竭而死亡，调查研判死因可能是免疫系统对腺病毒载体的过度反应。一时间风云变色，基因治疗在社会舆论、国家与民间资助以及学术研究都进入了最黑暗的时期。迫使跃跃欲试的科学家们不得不重新思考，以更审慎的态度看待基因疗法的这座高墙。

直到2006年美国国家卫生院的癌症研究中心成功用基因疗法治癒了两位末期皮肤癌患者，而2012年欧盟率先核准由UniQure公司所研发的Glybera，来治疗脂蛋白脂肪酶缺乏所引起的严重肌肉疾病。2014起美国FDA连续授予Mydicar、Luxturna及LentiGlobin等多项基因治疗“突破性疗法”资格，开始对基因疗法由疑虑转为正面与鼓励态度。

虽然基因疗法有了许多突破性的发展，但商业化之路却仍然是步履蹒跚，昂贵的药物开发费用与生产成本，加上罕见疾病的市场有其先天侷限性，这些因素也都限制了基因疗法的应用。

虽然如此， 10月23日英国“国家健康与照顾卓越研究院”核准了GSK用于治疗儿童ADA-SCID，俗称泡泡症的基因疗法药物Strimvelis，且破天荒的宣佈“全民健保署”将全额支付50万英镑的高额治疗费用。

同时间以色列的VBL Therapeutics也正式宣告啟用规模世界最大，每日可生产超过1,000公升基因治疗药物的生产厂。

中国四川大学华西医院更早在去年底就实验性的将CRISPR基因编辑技术用于治疗转移型非小细胞肺癌患者并发表在“自然”杂誌，全球基因疗法高达207亿美元的市场需求，似乎正捲土重来。

台湾直到了去年才“有条件”开放免疫细胞治疗，同意让进行免疫细胞疗法研究的医师可为癌症末期、无药可医的患者做细胞疗法，即俗称恩慈条款。并在今年7月公告了“细胞及基因治疗产品管理法”草案，但迄今对于细胞及基因治疗，及新兴的干细胞疗法等法规仍是相对落后。

面对全球生技医药创新的快速变化，尤其过去三个月，从CAR-T到RNAi，再到基因疗法，每一个都是跨时代的变化，政府须尽快对新一代基因治疗药物建立有效率且完善的审核制度，制定兼具持续性与灵活性的法律规范，以新的思维及科学为本的态度负起监管之责，让台湾生技产业也能顺应时势，乘风而起！

（作者是钻石生技投资分析室江建豪分析师）