台湾唯一！永笙RegeneCyte获FDA再生医疗先进疗法资格
2024-09-30 06:47工商时报 杜蕙蓉
永笙（StemCyte）30日宣布，脐带血细胞新药RegeneCyte，正式获得美国FDA授予再生医疗先进疗法（RMAT）资格，是台湾唯一一家获得该资格认证的细胞治疗公司，突显其在治疗长新冠症候群患者中的突破性潜力。该新药已完成二期临床收案，将于近期解盲。
运行长李冬阳表示，RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation）授予的核心目标在加速再生医疗产品的开发与审查。这些产品需展现出具治疗、逆转或治癒严重疾病的潜力，并解决现存的医疗缺口。
获得RMAT资格的药物具备快速审查（Fast Track）及突破性治疗（Breakthrough Therapy）的特点，能显着加速开发进程，除接受FDA深入沟通与辅导，最重要的是在药证申请（BLA）时享有加速核准与优先审查的机会。
根据FDA数据，截至2024年6月，FDA已收到全球279件RMAT申请，过去通过的案件包含FDA已核准上市的CAR-T治疗产品Kymriah、Abecma、Breyanzi等。
李冬阳表示，长新冠症候群是新冠肺炎（COVID-19）的严重后遗症，目前全球仍无有效治疗方法。美国FDA基于永笙二期临床试验首批接受RegeneCyte治疗患者的临床数据，授予此RMAT资格。证实RegeneCyte在满足长新冠症候群之医疗需求上的潜力，也象征此革命性疗法在快速发展及进入市场前的重大里程碑。
永笙在美国啟动RegeneCyte的 二期临床试验，仅耗时8个月即完成所有病患收案，预计此临床试验将于近期解盲。
值得强调的是，RegeneCyte是全球首例获得FDA核准二期临床试验用以治疗长新冠症候群的脐带血细胞疗法，永笙也将依循FDA的建议，推进三期临床试验规划，为未来的新适应症申请铺路。
此外，RegeneCyte针对造血系统疾病、免疫系统疾病及先天代谢性疾病的药证（BLA）申请也已进入最后阶段，预计将在今年底前取得FDA上市许可。